Il 9 gennaio scorso il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato i risultati positivi di uno studio di fase III (HERCULES) sul trattamento con caplacizumab in aggiunta all’attuale standard di cura che consiste in plasmaferesi quotidiana (PEX) e immunosoppressione, negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), una rara patologia della coagulazione.
La aTTP è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha esito fatale. È caratterizzata dall’estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo che porta a trombocitopenia grave (conta piastrinica molto bassa), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi dovuta a distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue ai tessuti) e danni diffusi agli organi, specialmente al cervello e al cuore.
L’attuale trattamento consiste nello scambio plasmatico quotidiano, metodica in cui il plasma del paziente viene rimosso e sostituito con il plasma del donatore assieme a immunosoppressione. Con i trattamenti attualmente disponibili i pazienti continuano a essere a rischio di sviluppare eventi vascolari come ictus e infarto, nonché di vedere recidivare la loro malattia.
Risultati dello studio HERCULES:
Caplacizumab ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con quanto precedentemente riportato e in linea con il suo meccanismo d’azione, incluso un aumentato rischio di sanguinamento. Gli eventi avversi correlati al sanguinamento più frequentemente riportati sono stati epistassi e sanguinamento gengivale.
“L’aTTP è una malattia pericolosa per la vita e le attuali opzioni di trattamento non fermano completamente l’estesa formazione di coaguli nei piccoli vasi sanguigni diffusi in tutto il corpo, lasciando i pazienti a rischio di morbilità significativa e morte precoce”, ha dichiarato Marie Scully, MD, professore di ematologia presso l’University College London Hospitals e autore principale dello studio HERCULES. “Questi risultati dimostrano che caplacizumab potenzialmente può rappresentare la risposta a una esigenza medica insoddisfatta importante e aiutare chi deve affrontare le conseguenze potenzialmente devastanti di questo disturbo della coagulazione”.
HERCULES è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 3 su Caplacizumab in pazienti con TTP acquisita. Nello studio, 145 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a Caplacizumab o placebo in concomitanza con lo scambio plasmatico e l’immunosoppressione.
Allo studio HERCULES hanno preso parte anche 4 centri italiani: Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore di Milano, Policlinico “Agostino Gemelli”, Università Cattolica Sacro Cuore di Roma, A.O.U. Vittorio Emanuele-Ferrarotto-Santo Bambino di Catania, Ospedale San Salvatore-Muraglia di Pesaro e Ospedale San Bortolo di Vicenza e che hanno arruolato un totale di 10 pazienti.
Flora Peyvandi, direttore del Centro Emofilia e Trombosi della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, che ne nel suo ruolo di coordinatore dello studio in Italia, ha così commentato: “Questo farmaco rappresenta il primo trattamento specifico per una patologia acuta che registra ancora un alto tasso di mortalità. Il valore di questi risultati e una pubblicazione così autorevole rappresentano un segnale di buon auspicio affinché il farmaco sia al più presto disponibile anche nel nostro Paese e sono orgogliosa del ruolo di primo piano che l’Italia ha giocato nello sviluppo clinico di questa terapia che potrà fare davvero la differenza per i pazienti”.