La terapia genica per trattare l’emofilia di tipo A grave in pazienti adulti è stata da poco autorizzata in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco ed è quindi erogabile attraverso il Servizio Sanitario Nazionale.
Regione Lombardia ha individuato il Policlinico di Milano come centro HUB, è in particolare il Centro Emfofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi, per la prescrizione e la somministrazione di questa terapia.
“L’emofilia è una patologia rara che ha un grande impatto sulla vita del paziente e dei suoi familiari – commenta Flora Peyvandi, direttrice del Centro – perché la carenza dei fattori della coagulazione provoca emorragie che possono essere anche fatali. Il trattamento standard consiste nella terapia sostitutiva che può comportare frequenti infusioni, …. Se somministrata in questi pazienti, la terapia genica mantiene la sua efficacia per alcuni anni ed è sufficiente un’unica infusione non ripetibile”
Maggiori informazioni sono reperibili qui.